服务资讯 2026-02-06
发布时间：2026年01月27日
（2002年8月4日中华人民共和国国务院令第360号公布 根据2016年2月6日《国务院关于修改部分行政法规的决定》第一次修订 根据2019年3月2日《国务院关于修改部分行政法规的决定》第二次修订 根据2024年12月6日《国务院关于修改和废止部分行政法规的决定》第三次修订 2026年1月16日中华人民共和国国务院令第828号第四次修订）
正文链接：
https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/ypggtg/ypqtggtg/20251217175129135.html
2. 国家药监局关于加强药品受托生产监督管理工作的公告（2025年第134号）
发布时间：2026年01月06日
为进一步加强上市药品委托生产监管，明确各方义务和责任，督促委托生产的药品上市许可持有人（以下简称持有人）和受托生产企业共同履行保障药品质量安全的主体责任，根据《中华人民共和国药品管理法》《药品生产监督管理办法》，现就加强药品受托生产监督管理工作有关事宜公告如下。
一、强化受托生产企业责任
（一）受托生产企业应当建立健全质量管理体系并确保持续有效运行，严格遵守药品生产质量管理规范（以下简称药品GMP），在充分进行技术转移研究的基础上，严格按照国家药品标准和经药品监督管理部门核准的处方和生产工艺组织生产，切实履行委托生产协议和质量协议约定的义务和责任。
（二）受托生产企业应当具备与受托生产产品相匹配的机构、人员、厂房、设施设备，具有相应的质量保证能力和风险管理能力，确保生产过程持续符合法律法规要求。
（三）受托生产企业应当对持有人及受托生产产品建立评估机制。在接受委托生产前，受托生产企业应当对持有人及拟受托生产产品进行全面评估，评估重点包括持有人资质、质量管理能力以及拟受托生产产品风险因素、接受技术转移的可行性、共线生产的可行性等。经评估符合要求的，方可签署委托生产协议与质量协议。在同一集团内执行统一质量管理体系的企业之间委托生产药品的，可简化持有人资质、质量管理能力等评估内容。
受托生产企业应当优先选择具备自主研发管理能力、掌握委托生产产品关键工艺技术的持有人开展合作。持有人应当积极配合受托生产企业的全面评估，提供真实、有效的材料，供受托生产企业评估。
（四）委托双方应当强化技术转移过程中的风险识别、沟通、分析、评估、处置，对相关人员做好技术培训，按照有关法律法规和技术指导原则要求开展技术转移工作，确保技术转移研究充分，转移前后产品质量一致。在技术转移过程中，委托双方如发现在软硬件条件、生产管理、质量管理等方面难以完成技术转移，或者可能产生药品生产质量风险的，应当立即沟通并采取措施控制风险；风险难以有效控制的，应当停止合作。涉及委托第三方进行产品研发的，持有人应当协调从事研发的第三方和受托生产企业之间加强配合，共同完成技术转移工作。
受托生产企业在技术转移过程中应当做好以下工作：
（1）配备对接技术转移的负责人，成立技术转移工作组，明确负责人及工作组成员的工作职责；
（2）建立健全技术转移管理制度，审核技术转移相关方制定的技术转移方案可行性，并落实方案要求；
（3）依法依规做好设施设备、清洁方法、分析方法、生产工艺等确认或者验证工作，以及共线生产风险评估等工作；
（4）配合持有人汇总分析技术转移数据、记录，审核技术转移报告，确保技术转移过程记录和数据真实、准确、完整、可追溯；
（5）根据确认或者验证工作以及共线生产风险评估结果，结合持有人技术转移文件和技术转移结果，制定生产工艺规程、空白批记录等技术文件，并经持有人审核批准。
（五）受托生产企业应当建立风险防控有关制度，配合持有人开展风险评估、验证、沟通、审核等质量管理活动及相关的风险控制措施执行工作。已上市产品受托生产期间，受托生产企业应当基于品种类型、工艺特点、在产情况，配合持有人开展季度风险研判分析和年度产品质量回顾分析。出现偏差的，应当及时记录、处置，并通报持有人，确保风险关闭；发现存在质量风险或者合规风险的，应当会同持有人采取有效的风险控制措施；存在重大质量风险或者合规风险的，应当立即停止生产。受托生产企业应当建立相关制度，配合持有人开展药物警戒工作。
受托生产无菌药品等高风险产品的，持有人应当派驻人员每年至少一次以现场检查的方式监督灭菌工艺验证、无菌工艺模拟试验等验证活动；受托生产企业应当开放相关场所、区域，提供相关记录，积极配合持有人开展相关工作。
（六）委托双方应当确保质量管理体系有效衔接，强化药品生产、检验记录和数据的管理。受托生产企业应当明确与持有人质量管理体系衔接的负责人，并明确其职责；质量协议中应当明确持有人有权查阅与受托生产活动相关的管理制度、操作规程和文件记录等，有权查看与受托生产活动相关的场所，确保受托生产符合法律法规、技术规范以及持有人质量管理等要求。
（七）受托生产企业和持有人应当建立质量信息沟通程序，按照风险管理原则，制定沟通信息清单（至少包括偏差、变更、检验结果超标/超趋势、确认与验证、留样和稳定性考察、药物警戒、接受药品监督管理部门检查情况、不良信用记录等），明确沟通人员和职责、沟通方式和有关时限，确保沟通顺畅、及时有效。
（八）受托生产企业应当按照《药品共线生产质量风险管理指南》等规定强化共线风险管理。在共线生产条件发生变化时（如新增商业化生产药品、新增非商业化品种、处方及生产工艺变更、设备设施变更或者发生其他重大变更等），受托生产企业应当形成清晰明确的共线生产风险评估结论，根据评估结论采取有效的风险控制措施，并及时将共线生产风险评估结论和采取的风险控制措施通报所有共线生产品种的持有人，通报信息中如涉及依法应当予以保护的商业信息可不显示。对持有人反馈的意见，受托生产企业应当认真研判，采取相应措施，并与持有人达成一致。对存在风险隐患的，受托生产企业应当采取经持有人审核过的纠正预防措施。
受托生产企业应当结合生产线的设计产能、共线生产风险评估、清洁验证、生产管理、物料和成品管理等情况，合理确定接受委托生产的品种数量和生产计划，确保产能始终处于合理范围内。
（九）受托生产企业应当按照药品变更管理相关规定和药品GMP要求建立变更控制体系，并认真进行变更研究和控制。
涉及受托生产产品的相关变更，未经持有人批准，不得擅自实施。受托生产企业应当配合持有人共同开展变更相关研究，确定变更的类别，并配合持有人依法进行报批、备案或者报告。委托双方关于变更类别未达成一致的，应当按照较高级别进行变更管理。受托生产企业或者持有人经评估认为已实施的变更存在质量风险的，应当及时采取相应措施，确保消除风险。
（十）同一受托生产企业接受多家持有人委托生产同一通用名称药品，或者受托生产企业自身持有相同通用名称药品的，应当严格生产全过程管理和文件管理，对制剂产品分别制定相应的工艺规程、质量标准、检验方法等，生产过程应当相互独立、严格区分；还应当加强物料管理，关键物料、中间产品和制剂产品的管理应当相互独立、避免混淆，确保可追溯。
持有人委托多个受托生产企业生产同一药品的，应当确保各受托生产企业均按照核准的生产工艺生产，在核准生产工艺的基础上，生产条件等有差异的，受托生产企业应当配合持有人进行对比分析，对存在的差异点进行风险评估，并制定相应风险防控措施。持有人应当定期开展产品质量对比研究，确保产品质量一致。
（十一）持有人和受托生产企业应当加强留样和稳定性考察工作，经持有人评估认为有必要的，持有人和受托生产企业均应当对相关物料开展留样或者对相关制剂产品开展留样及持续稳定性考察，确保满足药品质量追溯和调查要求。对于生产过程中出现重大偏差的相关批次产品、重大变更获批实施后生产的最初三批次产品，委托双方均应当对相关制剂产品开展留样及持续稳定性考察。持有人的留样和稳定性考察工作，可自行开展或者委托具有资质的第三方机构开展，委托第三方机构开展的，应当加强对第三方机构相关工作的管理。
在同一集团内执行统一质量管理体系的企业之间委托生产药品的，或者受托生产企业采用信息化手段记录生产、检验全过程数据，并能与持有人进行电子数据交换的，可由持有人或者受托生产企业一方进行留样及持续稳定性考察。
（十二）受托生产企业应当依法依规建立药品出厂放行的标准操作规程，明确出厂放行的标准、条件。符合标准、条件及法律法规要求的药品，经质量受权人签字后方可出厂放行。出厂放行时，受托生产企业应当将与受托生产产品相关的批生产记录、批检验记录、偏差调查记录等相关记录及数据一并提交持有人。持有人在上市放行时，应当对药品质量检验结果、关键生产记录和偏差控制情况严格审核，必要时，应当对与受托生产产品相关的批生产记录、批检验记录、偏差调查记录等相关记录及数据进行审核。
（十三）受托生产企业应当积极配合持有人定期开展现场审核工作，积极配合持有人所在地省级药品监督管理部门开展延伸检查，不得隐瞒真实情况或者提供虚假材料，对审核或者检查发现的问题应当及时整改。持有人对受托生产企业完成现场审核工作后，应当及时撰写现场审核报告。
（十四）受托生产企业应当按照药品GMP要求保存生产、检验全过程数据和记录，保证数据真实、准确、完整、可追溯。鼓励持有人和受托生产企业建立覆盖物料管理和药品生产、检验全过程的信息化管理体系，并利用信息化手段对药品生产、检验全过程的文件和记录开展传递、审核、数据归档等工作。受托生产企业采用信息化手段记录药品生产、检验全过程数据，并能与持有人进行电子数据交换的，持有人在定期审核工作中，可以以非现场审核形式代替部分现场审核。
（十五）持有人和受托生产企业应当结合产品特点和委托生产的实际情况，依法依规细化质量管理措施，及时更新委托生产协议和质量协议，确保协议内容与委托双方管理制度、文件程序等保持一致，并严格履行协议约定的义务和责任。
二、加强受托生产监督管理
（十六）受托生产企业拟申请办理受托生产药品生产许可证（以下称C类许可证）核发或者申请C类许可证许可事项变更的，各省级药品监督管理部门应当按照《药品生产监督管理办法》（市场监管总局令第28号）、《国家药监局关于实施新修订〈药品生产监督管理办法〉有关事项的公告》（2020年第47号）、《国家药监局关于加强药品上市许可持有人委托生产监督管理工作的公告》（2023年第132号）等要求，并结合本公告要求严格审核，符合规定的，方可核发C类许可证或者批准相关变更。
（十七）拟委托生产无菌药品的，原则上持有人和受托生产企业至少一方应当具有三年以上同剂型无菌药品商业化生产经验。
符合以下情形之一，持有人或者受托生产企业具有三年以上同剂型无菌药品研发或者生产经验的，也可以开展无菌药品委托生产：
1.属于创新药、改良型新药、国家短缺药品、国家临床必需易短缺药品、临床急需药品、应对突发公共卫生事件急需药品、治疗罕见病的药品，以及已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的情形；
2.在同一集团内执行统一质量管理体系的企业之间委托生产的无菌药品；
3.采用信息化手段记录物料管理和药品生产、检验全过程数据，并能与持有人进行电子数据交换的受托生产企业；
4.主要参与拟受托无菌药品研发、临床试验药品生产的受托生产企业。
拟受托生产无菌药品的，受托生产企业的生产负责人、质量负责人、质量受权人均应当具有至少五年从事药品生产和质量管理的实践经验，且其中至少三年为无菌药品生产和质量管理的实践经验。拟受托生产中药注射剂、多组分生化药的，受托生产企业的生产负责人、质量负责人、质量受权人还应当具有同类型制剂产品三年以上生产和质量管理的实践经验。
（十八）对再注册周期内未上市放行过商业规模批次的品种，持有人拟委托生产的，应当先按照国家药监局《境内生产药品再注册申报程序》中关于长期停产药品复产的相关要求组织恢复生产。国家短缺药品、国家临床必需易短缺药品、通过仿制药质量和疗效一致性评价的药品、停产前以委托生产形式进行生产的药品，持有人可以通过委托生产形式恢复生产。
相关生产线长期未生产（无菌生产线超过三年、其他类型生产线超过五年）拟恢复生产的，药品生产企业应当在复产前开展确认和验证，并向所在地省级药品监督管理部门申请药品GMP符合性检查，检查品种可以是本企业持有的品种或者受托生产的品种，通过检查后方可接受委托生产。
（十九）委托双方在同一省级行政区域、拟办理委托、受托生产相关许可事项的，省级药品监督管理部门无需出具《药品受托生产意见书》，可同步办理委托生产药品生产许可证（以下称B类许可证）和C类许可证相关许可事项。
委托双方不在同一省级行政区域、拟办理委托生产相关许可事项的：
（1）对于尚未取得药品生产许可证，或者需要新增生产地址和生产范围的，受托生产企业应当按照《国家药监局关于实施新修订〈药品生产监督管理办法〉有关事项的公告》（2020年第47号）等要求向所在地省级药品监督管理部门申请C类许可证核发或者许可事项变更；对符合要求的，受托生产企业所在地省级药品监督管理部门按程序办理C类许可证核发或者许可事项变更，并根据药品GMP符合性检查或者许可检查结果（检查要求见附件1）同步出具《药品受托生产意见书》（模板见附件2）。
（2）对于已持有相应生产地址和生产范围药品生产许可证的，受托生产企业应当向所在地省级药品监督管理部门提交申请资料（清单见附件3）；受托生产企业所在地省级药品监督管理部门应当严格审核申请资料，应当根据药品GMP符合性检查或者许可检查结果出具《药品受托生产意见书》，必要时按要求开展检查。
受托生产企业取得《药品受托生产意见书》后，持有人应当在12个月内向持有人所在地省级药品监督管理部门申请办理B类许可证。持有人所在地省级药品监督管理部门应当严格审核持有人提交的申请材料，按规定对申请人开展现场检查，符合规定的，核发B类许可证或者批准相关变更。受托生产企业应当在持有人办理完成B类许可证许可事项后，60个工作日内向所在地省级药品监督管理部门提出申请，将委托双方的企业名称、品种名称、批准文号等有关变更情况在药品生产许可证副本中载明。
（二十）委托生产相关许可事项按照《药品生产监督管理办法》第十六条有关变更生产地址或者生产范围的规定办理，不单独设置有效期。持有人和受托生产企业药品生产许可证到期重新发证时，受托生产企业所在地省级药品监督管理部门可无需再次出具《药品受托生产意见书》。
如申报上市许可的申请未能获得批准的、不具备相应生产条件的或者因协议约定等因素终止委托活动的，持有人及受托生产企业应当在终止委托活动后6个月内主动向所在地省级药品监督管理部门申请注销或者核减相应委托、受托生产范围。
（二十一）受托生产企业所在地省级药品监督管理部门应当基于风险对受托生产企业实施针对性检查，重点检查受托生产企业质量管理体系运行情况，对质量管理体系不能持续有效运行和涉嫌存在违法违规行为的，应当及时依法依规查处。对受托生产企业的检查可结合常规检查、许可检查以及持有人所在地省级药品监督管理部门开展的延伸检查等同步开展。
各省级药品监督管理部门应当基于风险对委托生产品种开展质量抽检。持有人所在地省级药品监督管理部门可在生产、流通（含互联网药品交易）、使用等环节开展抽样和检验工作，或者商请受托生产企业所在地省级药品监督管理部门在生产环节进行抽样和（或）检验。
（二十二）各省级药品监督管理部门应当根据属地监管原则，在药品委托生产许可审批过程以及日常监管中，强化药品委托双方企业关键人员履职能力考核评估，根据考核评估和检查情况，可采取约谈、告诫、限期整改等措施，对于关键人员履职能力薄弱的，必要时可进一步采取暂停生产、销售等风险控制措施。
（二十三）各省级药品监督管理部门应当利用药品安全信用档案和国家药品抽检信息系统等平台，做好跨省委托生产品种监督检查信息和质量抽检信息传递，建立运转顺畅的协同监管机制，形成有效监管闭环。
（二十四）药品监督管理部门发现持有人或者受托生产企业在申请生产许可过程中，提供虚假人员履历、提供虚假数据、记录、现场评估报告等的，按照《药品管理法》第一百二十三条等规定进行处理。
受托生产企业在受托生产期间，存在生产假劣药品、编造生产检验记录、未依法依规放行、未按照持有人提供的生产工艺生产或者受托生产行为未遵守药品GMP等情形的，应当依法承担相应的法律责任，由受托生产企业所在地省级药品监督管理部门按照《药品管理法》第一百一十六条、第一百一十七条、第一百二十四条、第一百二十六条和第一百二十七条等规定进行处理。
受托生产企业所在地省级药品监督管理部门应当及时将上述违法违规行为及查处情况通报持有人所在地省级药品监督管理部门。
三、其他事项
（二十五）各省级药品监督管理部门应当加强政策宣贯，督促持有人和受托生产企业对照本公告要求开展全面自查。委托生产情况与本公告要求不一致的，委托双方应当沟通协商，制定整改方案，原则上应当在本公告发布后一年内完成整改，个别项目整改时间确需超过一年的，应当明确理由和完成时限。省级药品监督管理部门应当督促持有人和受托生产企业限期整改；限期整改不到位的，依法暂停其委托生产活动，或者核减相关生产范围，直至依法吊销药品生产许可证。
（二十六）对于创新药、改良型新药、国家短缺药品、国家临床必需易短缺药品、临床急需药品、应对突发公共卫生事件急需药品、治疗罕见病的药品，以及已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的情形等，支持其通过委托生产方式扩大产能或者加快药品上市进度。
（二十七）新开办受托生产企业、新增受托生产产品所在生产线涉及国家组织集采中选药品或高风险药品的，鼓励配备制造执行系统（MES）、实验室信息管理系统（LIMS）、文档管理系统（DMS）、仓库管理系统（WMS）等生产质量信息化管理系统，持续改进完善质量管理体系。
鼓励参与研发并实现品种上市、具备相应生产能力、高水平、专业化的合同研发生产型受托生产企业（CDMO）发展，支持其接受委托生产；支持相关企业接受世界卫生组织列名机构（WLA）的监督检查。
（二十八）本公告自发布之日起执行。本公告发布前已受理的药品生产许可、药品注册申请按照原有要求办理。法律、法规、规章以及国务院药品监督管理部门另有规定的除外。
相关附件：
出具《药品受托生产意见书》的检查要求
××省（自治区、直辖市）药品监督管理局药品受托生产意见书（模板）
《药品受托生产意见书》申请资料清单
正文链接：
https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/ypggtg/ypqtggtg/20260106115318178.html
3. 国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告（2026年第3号）
发布时间：2026年01月07日
为加快临床急需境外已上市药品在境内上市，满足患者临床用药迫切需求，国家药监局决定进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批工作机制。有关事项公告如下。
一、坚持以临床价值为导向，鼓励申请人在中国开展全球同步研发、同步申报上市；鼓励临床急需境外已上市的原研药及仿制药在境内申报，对于符合要求的可纳入优先审评审批范围。
二、优化审评机制，加快审评速度。申请人可对临床急需的境外已上市药品就境内外临床数据利用情况、优先审评审批事项及附条件申请事项，申请I类沟通交流，并提交支持临床急需的资料，包括支持境外注册上市的研究数据（包括全部临床资料以及必要的药学、非临床及其他研究资料），境外上市后临床应用情况及安全性监测报告，跨种族/地域应用的获益风险评估分析，进口上市后的风险控制计划（包括上市后临床研究计划）等，鼓励提交在国内开展的国际多中心药物临床试验研究资料。经与国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）沟通交流形成一致意见后，对于需要开展药物临床试验的品种，申请人需递交临床试验申请，药审中心自受理之日起30日内决定是否同意开展临床试验；对于可豁免药物临床试验的品种，申请人可直接提出药品上市许可申请。对于申请纳入优先审评审批程序的品种，药审中心按程序审核，经专家评估符合要求的，可纳入优先审评审批范围。
药审中心对纳入优先审评审批范围的临床急需境外已上市药品注册申请予以单独管理，加强沟通指导。
三、完善检验制度，体现品种特点。对于临床急需境外已上市境内未上市的罕见病药品，鼓励申请人采取前置检验方式申请注册检验。只进行样品检验的，注册检验时限由60日缩短至40日；同时进行标准复核和样品检验的，注册检验时限由90日缩短至70日。注册检验所需样品量为商业规模生产1批次，每批样品数量为质量标准检验项目所需量的2倍；对于单批次产量极低的罕见病药品，申请人可与检验机构共同研究确定注册检验项目所需最少样品数量。
四、优化注册核查，突出风险导向。对纳入优先审评审批范围的，优化境外注册核查启动方式，可根据风险将注册核查和上市后境外检查工作有机结合、统筹安排，并基于风险确定现场检查或远程检查等方式的运用。
五、持续畅通临床急需药品临时进口通道。优化罕见病临时进口路径，进一步提速增效，满足医疗机构临床急需罕见病用药需求。
特此公告。
相关附件：
《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》政策解读
正文链接：
https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/ypggtg/ypqtggtg/20260107152912184.html
1. 国家药监局药审中心关于发布《预防用疫苗佐剂药学研究技术指导原则（试行）》的通告（2026年第7号）
发布时间：2026年01月22日
为鼓励疫苗的发展与创新，规范并指导预防用含佐剂疫苗研发，我中心组织制定了《预防用疫苗佐剂药学研究技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
特此通告。
相关附件：
1. 预防用疫苗佐剂药学研究技术指导原则（试行）
正文链接：
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/c21b81148b9b7908d172f97bf467d133
2. 国家药监局药审中心关于发布《预防用mRNA疫苗药学研究技术指导原则（试行）》的通告（2026年第12号）
发布时间：2026年01月28日
为鼓励、规范和指导预防用mRNA疫苗的研发，经广泛调研和讨论，我中心组织制定了《预防用mRNA疫苗药学研究技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
特此通告。
相关附件：
1. 预防用mRNA疫苗药学研究技术指导原则（试行）
正文链接：
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/bf7af1dfed49dafb1e5e709f9b22af8e
发布时间：2026年01月12日
On January 12, 2026, the FDA released a draft guidance to promote the application of Bayesian methodologies in clinical trials of drugs and biologics, aiming to improve data utilization, trial efficiency and accelerate the delivery of safe and effective treatments to patients.
FDA Commissioner pointed out that Bayesian methodologies can solve the core pain points of high cost and long cycle in drug development, and help developers launch therapeutic products to the market more efficiently and economically.
Different from traditional statistical methods, Bayesian analysis combines study-specific data with relevant prior information to form a new distribution, which serves as the basis for inferring and concluding the safety and efficacy of drugs/biologics.
The guidance clarifies multiple application scenarios of Bayesian calculations in clinical trials, including early judgment of trial futility/success in adaptive trials, guiding dose selection in subsequent trials, integrating real-world evidence and external control data, facilitating subgroup analyses and supporting primary trial inference.
Bayesian methodologies have special value for clinical trials targeting rare diseases or pediatric indications due to the small size of such patient populations.
This draft guidance (officially titled Use of Bayesian Methodology in Clinical Trials of Drugs and Biologics; Draft Guidance for Industry) fulfills the FDA’s commitment under PDUFA VII, which agreed on goals for reviewing complex innovative trial designs.
The FDA is now soliciting public comments on this draft guidance.
推动贝叶斯方法在药物和生物制品临床试验中的应用，旨在提升数据利用效率、优化试验流程，加速向患者提供安全有效的治疗方案。
FDA 局长指出，贝叶斯方法可解决药物研发中成本高、周期长两大核心痛点，助力研发方更高效、经济地将治疗产品推向市场。
与传统统计方法不同，贝叶斯分析将试验专项数据与相关先验信息结合，形成新的分布结果，作为药物 / 生物制品安全性、有效性的推断和结论依据。
指南明确了贝叶斯计算在临床试验中的多重应用场景，包括适应性试验中提前判断试验无效 / 成功、指导后续试验的剂量选择、整合真实世界证据与外部对照数据、开展亚组分析及支撑试验主要推断等。
针对罕见病、儿科适应症的临床试验，因患者人群规模较小，贝叶斯方法能发挥特殊价值。
本草案指南正式标题为《药物和生物制品临床试验中贝叶斯方法的应用；行业草案指南》，其发布兑现了 FDA 在《处方药用户付费法案》第七版（PDUFA VII）中的承诺，该法案曾就复杂创新试验设计的审评目标达成共识。
目前 FDA 正就该草案指南公开征求社会各界意见。
正文链接：
发布时间：2026年01月11日
The FDA announced to share information about its flexible regulatory approach to chemistry, manufacturing and control (CMC) requirements for cell and gene therapies (CGT), which expedites CGT product development and guides the FDA’s evaluation of development strategies for subsequent Biologics License Application (BLA) submission.
FDA Commissioner pointed out that regulatory flexibility for CGTs must be tailored to their unique characteristics, and these common-sense reforms will foster more innovation in the CGT field.
Over the last decade, the FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) has approved nearly 50 CGTs, whose transformative potential has attracted the attention of the patient community and driven the explosive growth of CGT product development.
CBER’s Chief Medical and Scientific Officer stated that the enthusiasm for CGT development has led to a sharp increase in CGT submissions, most of which target serious or life-threatening conditions with unmet medical needs; the flexible CMC regulatory approach will further advance CGT innovative development.
CBER once applied uniform CMC expectations to all biologic products including small-batch CGTs. However, CGTs are inherently complex, often personalized for patients and require time-constrained manufacturing. CBER has implemented regulatory flexibilities for CGTs based on accumulated experience (while maintaining rigorous quality standards), but these flexibilities were not fully clear to stakeholders before.
An official from CBER said the agency is proactively disclosing the CGT regulatory flexibilities that were previously applied case-by-case, aiming to expedite overall CGT product development. It is vital for all sponsors to understand the scientifically acceptable regulatory flexibilities, regardless of the CBER reviewer teams they engage with.
The FDA lists removing barriers and misconceptions hindering expedited CGT development as a high priority. These regulatory flexibilities will boost CGT progress without compromising the FDA’s ability to ensure product safety, purity and potency, nor weakening its understanding of the benefits and risks of the therapies and the corresponding disease context.
Last June, the FDA hosted a Cell and Gene Therapy Roundtable, gathering leading experts to discuss measures for advancing the CGT field to benefit patients and innovators.
美国食品药品监督管理局（FDA）公开其针对细胞与基因治疗（CGT）产品化学、生产和质量控制（CMC）要求的灵活监管方式相关信息，该方式可加速 CGT 产品研发，同时为 FDA 评估申办方后续提交生物制品许可申请（BLA）的研发策略提供指导。
FDA 局长表示，针对 CGT 的监管灵活性需贴合其独特属性，这些贴合实际的改革举措将进一步推动 CGT 领域的创新发展。
过去十年间，FDA 生物制品评价和研究中心（CBER）已批准近 50 款 CGT 产品，这类疗法的突破性潜力受到患者群体高度关注，同时推动了 CGT 产品研发的爆发式增长。
CBER 首席医学与科学官指出，行业对 CGT 研发的高热情推动了相关申报量的激增，且多数申报产品针对存在未满足医疗需求的重症或致命性疾病；CMC 层面的灵活监管方式将进一步助力 CGT 领域的创新发展。
CBER 此前曾对包括小批量生产 CGT 在内的所有生物制品采用统一的 CMC 要求，而 CGT 本身具有天然复杂性，且多为患者个体化定制、生产环节受时间限制。CBER 已结合积累的实操经验，为 CGT 启用监管灵活措施（同时坚守严格的质量标准），但此前这些措施并未向各利益相关方清晰传达。
CBER 相关官员称，机构正主动公开此前仅以个案形式适用的 CGT 监管灵活措施，以期推动整个 CGT 领域的产品研发进程；确保所有申办方，无论对接哪一 CBER 审评团队，都能知晓科学层面可接受的监管灵活方式，这一点至关重要。
FDA 将消除阻碍 CGT 产品快速研发的壁垒与认知误区列为工作重点，此次推出的监管灵活措施将助力 CGT 研发进程，同时不会降低 FDA 保障产品安全、纯度和效价的能力，也不会弱化其对疗法本身及对应疾病背景下获益与风险的研判能力。
去年 6 月，FDA 举办了细胞与基因治疗圆桌会议，汇聚领域内顶尖专家，探讨推动 CGT 领域发展的相关举措，以期让患者和行业创新者从中受益。
正文链接：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-increases-flexibility-requirements-cell-and-gene-therapies-advance-innovation
欧洲药品管理局对欧盟新药品立法达成政治协议表示欢迎
发布时间：2026年01月12日
EMA welcomes political agreement on landmark EU pharmaceutical legislation reform
Modernizes regulatory framework, simplifies outdated structures and procedures
Strengthens supply chain resilience, promotes innovation, improves patient access
More flexible regulatory pathways for biosimilars and advanced therapies (CGT)
Expected to take effect in 2026, reshaping EU biopharmaceutical regulatory landscape
EMA 对欧盟新药品法规达成政治协议表示欢迎
新法规是欧盟药品监管框架的里程碑式改革，简化过时法律结构与审批程序
核心目标包括强化供应链韧性、促进创新、提升患者药物可及性，尤其关注生物制药与先进疗法领域
为生物类似药、细胞与基因治疗等先进生物制品提供更灵活的监管路径
预计 2026 年正式生效，将重塑欧盟生物制药监管环境
正文链接：
https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-welcomes-political-agreement-new-eu-pharmaceutical-legislation
2. Waskyra (etuvetidigene autotemcel) Marketing Authorization
Waskyra（伊图维替吉尼 自体干细）上市许可
发布时间：2026年01月09日
First ex vivo gene therapy approved in EU for Wiskott-Aldrich syndrome (WAS)
Developed by Italian non-profit Fondazione Telethon using autologous hematopoietic stem cell gene editing technology
Addresses rare and severe genetic immunodeficiency with unmet medical need
Demonstrates EMA's mature regulatory capabilities for advanced CGT products
Provides important reference for other rare disease gene therapy product development
欧盟批准首款治疗威斯科特 - 奥尔德里奇综合征（WAS）的体外基因治疗产品
由意大利非营利组织 Fondazione Telethon 开发，采用自体造血干细胞基因编辑技术
针对罕见且严重的遗传性免疫缺陷疾病，填补该领域治疗空白
体现 EMA 对先进细胞基因治疗产品的监管能力持续成熟
为其他罕见病基因治疗产品开发提供重要参考案例
正文链接：
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/waskyra
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