欧洲议会就修改欧盟药品立法的提案表明了立场，其中包括影响药物开发、商业化、生产和供应链。 欧洲创新药和仿制药公司也参与其中。

欧盟政策制定者推动医药改革

欧盟 (EU) 政策制定者在修订欧盟药品法规的进程中迈出了重要一步，这是 20 多年来最大规模的一次改革。欧洲议会于本月（2024 年 4 月）早些时候通过了对欧盟委员会提出的修订欧盟药品法规的提案。2023年4月欧委会提出了一个“药品立法包”，旨在修订欧盟的药品法规。其中包括一项新指令和一项新法规的提案，目的是在支持欧盟制药业的竞争力和吸引力的同时，使药品更加容易获得和负担得起，并提高环保标准。现在，欧洲议会通过了对该提案的立场，将于2024年 6 月初欧洲议会选举后对其进行表决通过。

这是欧盟药品改革多年进程中的最新一步。欧盟委员会于2020年11月发布《欧洲药品战略》，开启了拟议改革进程。该战略启动了对现行药品法规的修订，以应对欧盟制药行业当前面临的挑战。拟议改革旨在实现以下主要目标：

供应安全：提高药品可获得性，确保无论居住在欧盟何处，患者均可获得药品供应;

增加获得药品的机会：为药品创建一个单一市场，确保欧盟所有患者均可及时、公平获得安全、有效和负担得起的药品；

促进创新：继续为欧洲药品研发、开发和生产提供有吸引力和有利于创新的框架;

完善监管程序：大幅减少行政负担，显著加快审批流程，缩短药品获准上市时间，加速药品供给患者；

应对耐药性：通过“一体化健康”方法应对抗菌药物耐药性和对环境影响的问题；

药品环保标准：使药品更加环保可持续。

欧洲议会认可的立法包

虽然欧委会提案旨在促进创新，增强药品在欧盟的供应安全、可及性和可负担性的总体目标未受质疑，但如何实现这些目标的具体细节一直是政策制定者、生物/制药行业和其他利益相关方争论的焦点。

欧洲议会于4月初阐明了对这些改革的立场，计划在2024年6月初欧洲议会选举后对其进行通过表决。该立场中的关键措施如下所述。

创新激励措施

欧洲议会议员希望在上市许可后引入最短7.5年的监管数据保护期（在此期间其他公司无法获取产品数据），再加上2年的市场保护期（在此期间不能销售仿制药、混合制剂或生物类似药）。

如果某一特定产品解决了未被满足的医疗需求（+12个月）、正在对该产品进行比较临床试验（+6个月），以及大部分研发活动发生在欧盟并至少部分与欧盟研究实体合作（+6个月），制药公司可获得额外的数据保护期。但欧洲议会议员还希望将总体数据保护期上限定为8.5年。

如果公司为产品获得了新的治疗适应症上市许可，且该适应症与现有疗法相比具有显著的临床获益，可额外获得一次12个月的市场保护期延长。

治疗罕见疾病的孤儿药品若满足“未被满足的高度医疗需求”条件，可获得长达11年的市场独占期。

应对抗菌素耐药性（AMR）

为刺激新型抗菌药物的研发，欧洲议会希望引入市场准入奖励和里程碑付费奖励机制（例如在获得上市批准前达成特定研发目标时获得早期财政支持）。这些将与通过自愿联合采购协议订立的订阅模式相结合，以鼓励对抗菌药物的投资。

他们支持为优先抗菌药物引入“可转让数据专有权凭证”，为已获准的产品提供最长12个月的额外数据保护期。该凭证不能用于已获得最长监管数据保护期的产品，并且只能转让一次给另一家上市许可持有人。

在促进慎重使用抗菌药物的新措施中，欧洲议会采取更加严格的要求，例如将处方和发放量限制在治疗所需的剂量内，并限制抗菌药物的处方期限。

加强环境风险评估要求

欧洲议会所持立场还包括新规定，要求企业在申请上市许可时提交环境风险评价（ERA）。为确保对ERA进行充分评估，欧洲议会希望在欧洲药品管理局内设立一个新的特设环境风险评估工作组。他们表示风险缓解措施（旨在避免和限制向空气、水和土壤的排放）应涵盖药品的整个生命周期。

加强欧盟卫生应急机构的独立性

为有效应对公共卫生挑战并促进欧洲研究，欧洲议会希望将欧洲卫生应急准备与应对局（HERA，目前隶属于欧委会）从欧委会独立出来，并归入欧洲疾病预防控制中心（ECDC）。他们表示，HERA应主要专注于应对最紧迫的卫生威胁，包括抗菌药物耐药性和药品短缺问题。

业界回应

通过各自在欧洲的贸易协会，创新药企业和仿制药/生物类似药企业对欧洲议会在欧盟药品改革问题上的立场作出回应。

代表创新药企和欧盟国家药品协会的欧洲制药工业协会联合会（EFPIA）对欧洲议会的立场发表了详细声明（见figure1和figure2）。

纳塔利·莫尔（Nathalie Moll），EFPIA总干事表示：“这对于研究型制药行业来说是重要的时刻。今天（2024年4月10日）的投票确定了欧洲对未来的卫生和生命科学研究、创新和患者护理在该地区的展望。确保患者更快、更公平地获得新药，以及欧洲如何缩小与世界其他地区的投资差距，一直是过去几个月热议的话题。”

莫尔表示，某些修正案加强了欧盟委员会原先提出的制定面向未来的监管框架的建议。EFPIA也赞同欧洲议会提出的一些关于监管数据保护（见figure1）的建议，即不将公司两年的监管数据保护期视为新药在获得上市许可后两年内必须在所有27个欧盟成员国上市的条件。她在2024年4月10日的声明中说：“他们认识到，决定一种药物是否上市的绝大多数因素都不在单个公司的控制之下。我们坚信，与患者、支付人、服务提供者和国家政策制定者进行协商，我们就能找到可行的解决方案，改善患者当下的获药机会，而不是等待一项并非旨在解决成员国获药问题的立法出台。”

然而，莫尔指出，“尽管对欧委会最初的提案做出了一些改进，但全体会议通过的立场使监管数据保护期缩减了6个月。”她说：“很难理解，削减对研究、开发和生产新药物和疫苗的激励措施，怎么可能符合欧洲或欧洲患者的最佳利益，尤其是在欧洲认识到需要提高竞争力来与美国和中国等雄心勃勃的国家竞争全球投资的时候……只有通过在修订药品立法过程中实施连贯、互补的政策，才能加强而不是削弱各成员国的研究型制药行业状态。”

EFPIA也支持欧洲议会采取措施，通过激励措施（如可转让专有权凭证，见图1）来促进抗菌药物耐药性产品的开发。在罕见病药物方面，EFPIA不赞同将激励措施和相关内容特别与满足高度未满足的医疗需求（HUMN）（见figure1）挂钩。她说：“对于欧洲罕见病患者来说，一个简单、可预测的罕见病激励系统，加上经过加强的市场独占权基线，以及考虑到某一特定类型开发相关的具体挑战的调节，而不是采用HUMN分级，本应是更好的选择。我们希望成员国能考虑这些关键要素，为罕见病患者构建一个更好的研究与开发生态系统。”

EFPIA还就解决药品短缺和制造相关的措施（见figure2）发表了看法。莫尔说：“议会通过的文本中有一些积极的因素，包括就关键药物清单主动与所有利益相关者协商、欧洲药品管理局可评估成员国应对短缺的措施及其对其他国家的影响、以及欧盟委员会计划与欧洲疾病预防控制中心合作，建立可靠的预测潜在威胁和短缺的预警系统。”

“然而，EFPIA对一些建议仍有顾虑。目前尚无计划利用防伪指令（FMD，即欧洲药品验证系统（EMVS））库中现成的数据来监控短缺情况。我们认为这是一个遗憾的失误。将目前临时供应链中断的2个月通知期延长至6个月，可能会导致不必要的通知激增，从而降低对实际短缺的关注度。缺药预防计划（SPP）应当只针对关键药物。”

仿制药业界的评论

代表仿制药和生物类似药行业的“欧洲药品协会”也对欧洲议会全体会议就拟议的药品改革达成的立场投了票。“欧洲药品协会”总干事阿德里安·范登霍文（Adrian van den Hoven）说：“我们很高兴看到议会推进这一重要的立法。虽然不够完善，但立法中有许多旨在让所有欧洲人都能获得药物的改善措施。该协议中的其他内容，比如不切实际的短缺要求和可转让专有权凭证，将会不利于药物供应和医疗卫生系统的可持续性。我们相信理事会（欧洲理事会）将在未来处理这项立法时，重点关注审查的目标：获药便利、供应和实惠价格。”该协会就立法程序的下一步提出的具体建议见下文（figure3）。

数据和市场保护期：支持将监管保护期（数据保护和市场保护）上限设为11年，这是全球最长的保护期限。但同时需确保调节标准能支持中东欧国家和小型市场获得更好的药品可及性。

仿制药和生物类似药市场准入：支持统一的Bolar条款，防止在补充保护证书到期后，仿制药和生物类似药准入延迟。

药品短缺预防计划：建议引入全面的药品短缺预防策略，利用实时序列化数据（EMVS），而非依赖药品短缺通知期限。

抗生素可及性：支持在欧盟层面建立抗生素储备，以确保其可及性，取消可转让专有权凭证的激励措施，因为它奖励垄断而非公共卫生利益。

药品再利用：支持药品再利用的全部范畴（新适应症、新制剂和给药方案），以激励可负担的创新。

数字化转型: 加快监管效率和数字化进程，以支持药品供应，并确保能高效利用现有数据开展环境风险评估。